近日有媒體報導稱,一種治療漸凍症的“救命藥”利魯唑片（商品名“力如太”）在上海多家大型三甲醫院出現“斷供”的情况。 據瞭解,該藥物由法國製藥公司賽諾菲生產。
4月28日晚間,賽諾菲中國方面回應第一財經記者：“對於近期患者和媒體迴響的部分醫院關於’力如太’的供應情况,我們已全力跟進解决。”
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廠商境外生產地變更需重新備案
賽諾菲表示,正與各方協調,加强該產品的供應保障。 “除本市主要供貨醫院之外,我們將進一步根據零售通路的產品庫存,為急需用藥的患者提供就醫資訊,以確保患者用得上藥,解燃眉之急。與此同時,我們也在與藥事等相關部門積極溝通配合,加速解决部分醫院可能出現的供藥問題。”公司向第一財經記者表示。
第一財經記者從知情人士處瞭解到,上海部分三甲醫院“力如太”缺貨的情况已經持續了至少一個月。 記者獲得的一份賽諾菲北京公司3月20日發給醫療機構的情况說明中寫道：“利魯唑片（力如太）境外生產企業的名稱和地址發生行政變更,由於上海藥事所近期對接國家子系統平臺並進行平臺昇級,生產企業資訊尚在稽核中暫未完成更新,我司已及時跟進並將確保第一時間更新後告知貴院。”
公司方面還稱：“賽諾菲保障現時供應流通的‘力如太’均在批件有效期內生產並進口到中國,符合進口藥品註冊證要求。”
值得關注的是,廠商境外生產地址變更需重新備案是一方面原因,另一方面,去年12月,賽諾菲中國與上藥控股簽署戰略合作協定,賽諾菲中國方面向第一財經記者表示,“力如太”的銷售現時已經由上藥承接,但進口生物製劑的流程很複雜,此次供應變動不是因為上藥的原因。
一比特上海三甲醫院神經內科醫生對第一財經記者表示,賽諾菲的“力如太”近期確實沒有貨,醫院也在與廠商積極溝通。 但他指出,在這款藥物缺貨的情况下,患者並不是“無藥可用”,一是有國產的利魯唑仿製藥可以替代,雖然這些藥物仍然缺乏大規模患者的驗證數據,僅有一致性評估數據； 另一種是可以使用其他治療藥物,如依達拉奉（Edaravone）。
上述醫生表示,對於長期服用賽諾菲利魯唑、且有較好療效的患者來說,換藥確實會帶來很多不便,囙此有關方面也應該從患者的角度出發,儘快解決供貨問題。
“救命藥”有無替代選項？
漸凍症即“肌萎縮側索硬化”（ALS）,這是一種絕望的致死性運動神經元疾病。 患者腦內的上運動神經元與脊髓內的下運動神經元會逐漸死亡,中樞神經系統無法向外發出運動指令,大腦從而失去對肢體的控制。
從漸凍症患者的角度而言,現時可供選擇的用藥並不多。 迄今,臨床上應用的主要有兩種能够干預疾病行程的藥物。 利魯唑是一種相對較老的藥,1996年就被美國FDA準予； 較新的是2017年美國FDA準予的日本田邊三菱公司的依達拉奉。
國內目前有7款上市的國產利魯唑產品,來自魯南貝特製藥、江蘇恩華藥業、萬特製藥（海南）等廠商。
不過該藥物的療效也有爭議。 一比特神經內科領域知名專家對第一財經記者表示：“賽諾菲的這款藥效果也並不理想,歐洲的臨床資料顯示,與安慰劑相比,僅能延長患者3個月生存期。”
漸凍症患者的生存期一般在3-5年,在沒有其他更好藥物可用的情况下,即便能延長3個月的生存期也是寶貴的,囙此利魯唑仍是現時臨床上最為推薦的一款治療漸凍症的藥物,而且也是現時針對ALS適應證的醫保用藥。
一比特神經內科專家對第一財經記者表示,如果能够在疾病較早期的時候開始服用,對於延長生存期仍然會有較為顯著的療效。 據他觀察,一些長期使用利魯唑的患者,存活長達10年的情况也有發生。
與此同時,新藥研發也在推進中。 近期,全球首個靶向SOD1基因的漸凍症對因治療藥物Tofersen落地瑞金海南醫院,該藥物已經獲得美國FDA準予,並於2023年向中國國家藥品監督管理局遞交了上市申請。
漸凍症人群發病率約為十萬分之二至三,儘管患者群體的規模相對其他罕見病而言並不是特別龐大,但漸凍症被稱為罕見病中的“旗艦病”,受到極大關注。 著名物理學家霍金就是漸凍症患者的典型代表。 2014年,全球互聯網發起了一項“冰桶挑戰”的捐贈活動,將公眾對漸凍症的關注推向高潮。
中國漸凍症患者人數約有10萬人。 復旦大學附屬中山醫院副主任醫師、中華醫學會神經病學分會漸凍人協作組委員兼秘書馮國棟表示,漸凍症這個疾病的異質性很强,每個人發病的症狀差異較大,而且現時診斷也仍然有挑戰。
“漸凍症的早期症狀並不典型,很容易誤診或者漏診,即便到了中期,有很多症狀也都是疑似ALS。”他告訴第一財經記者,“尤其是伴有一些其他疾病的中老年人容易被誤診。”
一般而言,40歲至60歲年齡段是漸凍症的好發階段,但老年人也會發病。 “人的呼吸、運動、語言、吞咽等功能的損傷都會在漸凍症中出現。”馮國棟表示,“如果漸凍症的康復和護理問題解决了,那麼很多其他疾病帶來的問題也會迎刃而解。”